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基因治疗的历史
60年代 Edward Tatum提出基因水平上纠正缺陷基因的设想。以病毒为截体，体细胞为靶细胞的技术路线，从根本上解决遗传病的治疗问题。 1966年 美国国立实验室的Rogers发现，接触兔乳头状病毒的实验工作人员中相当部分的血精氨酸降低。推测病毒核酸进入细胞使精氨酸酶。活性升高。 1973年 Rogers用shope兔乳头状瘤病毒感染一个患有精氨酸血症女孩的皮肤成纤维细胞，使细胞精氨酸酶活性上升，且可持续7个月。1980年 地中海贫血患者的骨髓细胞并经静脉输回体内。两名患者存活6年。珠蛋白质基因转入两名重型（第一次基因治疗）美国Cline等将单纯疱疹病毒的tk基因和正常人的 由于这一实验事先末经学校同意，也末经NIH批准，受到社会舆论的抨击。主持实验的加州大学洛杉机分校卫生科学中心、血液学与肿瘤学部主任Cline受到NIH的公开谴责而失去职位和基金。 1989年 美国NIH正式批准国立癌症研究所(NCI)和Rosenberg等进行5例标志基因的人体转移试验。1989年5月22日，5名进行性转移的黑色素瘤患者接受了这项试验。neo基因转至TIL细胞中，再移植到晚期肿瘤患者体内，观察分布状况。 1990年11月，美国NIH的Blease,Culver和Anderson进行了首例人体基因治疗临床试验。患ADA缺失症的4岁小女孩，利用反转录病毒将ADA基因转移到T淋巴细胞中，再回输。患者免疫力明显提高，取得了巨大成功。 1991
年11月，我国复旦大学与长海医院合作进行世界上首次血友病B基因治疗临床试验。
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